Una nueva terapia abre camino en el tratamiento de la enfermedad de Fabry
Un equipo de investigación internacional liderado por el ICMAB y con participación de la UAB ha desarrollado una nueva terapia basada en nanotecnología llamada nanoGLA para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. La nueva solución terapéutica ha demostrado una eficacia notable en estudios preclínicos. El estudio se publicó este diciembre en la revista Science Advances en acceso abierto.
La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara de origen genético causada por el déficit de la enzima GLA (alfa-galactosidasa A), lo que provoca la acumulación de sustratos grasos (principalmente globotriaosilceramida o Gb3) en las células, con graves repercusiones en varios órganos. La terapia nanoGLA, basada en el uso de nanoliposomas dirigidos por péptidos, permite que la enzima deficitaria GLA, encapsulada en los nanoliposomas, llegue de manera efectiva a los órganos más afectados por esta enfermedad. Los investigadores han logrado fabricar nanoGLA con la calidad y cantidad necesarias para las pruebas preclínicas y para avanzar hacia las fases clínicas.
En estudios con modelos de ratones con la enfermedad de Fabry, la nanoGLA ha demostrado ser más eficaz que las terapias que utilizan la enzima sin encapsular. Ha mostrado efectividad en los órganos afectados, incluso en el cerebro, un hito clave que las terapias actuales no logran. Estos resultados destacan el potencial de la nanoGLA para abordar tanto las manifestaciones sistémicas como las cerebrovasculares de la enfermedad de Fabry.
Como reconocimiento a la importancia de esta innovación, en 2021 la Agencia Europea de Medicamentos otorgó a nanoGLA la designación de medicamento huérfano, un paso decisivo para impulsar su desarrollo.
Este avance ha sido posible gracias a la colaboración entre investigadores de varias instituciones internacionales, incluyendo el Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona (ICMAB-CSIC), en el campus de la UAB; el Consorcio Centro de Investigación Biomédica en Red de Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN); el Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la UAB (IBB-UAB); el Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR), participado por la UAB; el Instituto de Química Avanzada de Cataluña (IQAC-CSIC); empresas como Nanomol Technologies (en el campus de la UAB) y Leanbio, y colaboradores internacionales como el Joanneum Research – Instituto de Investigación y Tecnologías Biomédicas (HEALTH) (Austria), el Instituto Tecnológico de Israel - Technion (Israel), el Instituto Tecnológico de Israel - Technion Guangdong (China), la Universidad de Aarhus (Dinamarca) y Labcorp (Reino Unido).
Elisabet González, investigadora del ICMAB y una de las principales autoras del artículo, explica: «La nueva formulación nanoGLA representa una oportunidad prometedora para los pacientes con enfermedad de Fabry, especialmente para abordar las manifestaciones neurológicas de la enfermedad, una limitación que las terapias actuales no pueden superar. Nuestro objetivo es desarrollar tratamientos más seguros y efectivos aprovechando el potencial de la nanotecnología».
Estos resultados, obtenidos en el marco del proyecto europeo Smart4Fabry, financiado por el programa de investigación e innovación Horizon 2020 de la Unión Europea, han dado luz verde para continuar el desarrollo farmacéutico de nanoGLA hacia las fases clínicas con pacientes humanos. La Comisión Europea, a través de los proyectos Phoenix y Nano4Rare, ha otorgado la financiación necesario para completar la fase preclínica y lograr la aprobación para iniciar la fase clínica.
Artículo de referencia:
Judit Tomsen-Melero, et al., Targeted nanoliposomes to improve enzyme replacement therapy of Fabry disease. Science Advances 13 Dec 2024, Vol 10, Issue 50, DOI: 10.1126/sciadv.adq4738