El fármaco ABTL0812 de Ability Pharmaceuticals es considerado por la EMA medicamento huérfano
La Agencia Europea de los Medicamentos ha emitido una opinión positiva sobre la sol·licitud de Designación de Medicamento Huérfano del compuesto en investigación ABTL0812 para el tratamiento del neuroblastoma infantil. El ensayo clínico fase I/Ib está finalizando en el Hospital Clínic y en el Institut Català d’Oncologia.
La compañía biofarmacéutica catalana Ability Pharmaceuticals, ubicada en el Parc de Recerca UAB, ha anunciado que el Comité de Productos y Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de los Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva sobre la solicitud de Designación de Medicamento Huérfano (Orphan Drug Designation-ODD) del compuesto en investigación ABTL0812 para el tratamiento del cáncer infantil neuroblastoma. ABTL0812 es un first-in-class inhibidor de la vía de señalización Akt/mTOR con un nuevo mecanismo de acción. La seguridad y eficacia del fármaco se está avaluando en pacientes con tumores sólidos avanzados en un ensayo clínico de fase I/Ib en el Hospital Clínic de Barcelona y en el Institut Català d’Oncologia, hospitales de referencia en Barcelona.
El neuroblastoma es un cáncer poco común del sistema nervioso que afecta a los niños y los recién nacidos, la mayoría de casos se inicia en el abdomen. Comprende el 6-10% de todos los cánceres infantiles y causa alrededor del 15% de las muertes relacionadas con cáncer en los niños.
"La designación de medicamento huérfano es un importante avance normativo para el neuroblastoma, una enfermedad pediátrica que puede llegar a ser grave y que actualmente tiene un tratamiento agresivo con muchos efectos tóxicos secundarios basado en radioterapia, inmunoterapia y combinaciones de quimioterapia", destaca Carles Domenech, PhD, Director Ejecutivo de Ability Pharmaceuticals. "Continuaremos desarrollando ABTL0812 con ensayos de Fase I/II para pacientes pediátricos después del ensayo de Fase I/Ib en adultos que estamos finalizando actualmente y desarrollaremos una herramienta diagnóstica de acompañamiento (companion diagnostic) para estratificar los pacientes y mejorar la eficacia en poblaciones seleccionadas", añade.
"El desarrollo de nuevos fármacos o moléculas pequeñas dirigidas a vías específicas es necesario para cambiar los resultados del tratamiento de neuroblastoma y mejorar las opciones terapéuticas actuales", destaca el Dr. José Alfón, Director de Investigación y Desarrollo de Ability Pharmaceuticals. "Una mejor comprensión de la interacción entre la farmacogenómica, el tumor y su microentorno, es fundamental para lograr el objetivo principal: la curación de los pacientes y mejorar su calidad de vida".
Los datos científicos que permitieron identificar ABTL0812 como una herramienta prometedora para el tratamiento del neuroblastoma fueron generados con las exitosas colaboraciones de investigación que Ability Pharmaceuticals tiene con el Dr. José Miguel Lizcano, investigador del Instituto de Neurociencias de la UAB y Coordinador del Grupo de Investigación en Mecanismos de Señalización Celular y su Alteración en Enfermedades, de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) y con el Dr. Miguel F. Segura, del Laboratorio de Investigación Traslacional en Cáncer Pediátrico, del Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR).
Ahora que el ABTL0812 ha sido considerado como medicamento huérfano se reconoce científicamente su relevancia en el tratamiento del neuroblastoma y permitirá a Ability Pharmaceuticals disfrutar de una serie de ventajas, como la reducción de plazos y costes del desarrollo del fármaco o la exclusividad en el mercado durante 10 años.
Ahora que el ABTL0812 ha sido considerado como medicamento huérfano se reconoce científicamente su relevancia en el tratamiento del neuroblastoma y permitirá a Ability Pharmaceuticals disfrutar de una serie de ventajas, como la reducción de plazos y costes del desarrollo del fármaco o la exclusividad en el mercado durante 10 años.