Tres grupos del CIBER-BBN y de la Esfera UAB CEI coordinan el proyecto Smart-4-Fabry

28/02/2018

El grupo NANOMOL -acreditado con el sello TECNIO- del Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona (ICMAB-CSIC), el grupo de Nanobiotecnología del Instituto de Biotecnología y Biomedicina (IBB-UAB) y el grupo de Direccionamento y Liberación Farmacológica del Vall de Hebron Instituto de Investigación (VHIR) - todos ellos miembros del Centro de Investigación Biomédica en Red: Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN)- coordinan el proyecto Smart-4-Fabry. El objetivo es mejorar el tratamiento de la enfermedad minoritaria de Fabry, que afecta anualmente una entre 100.000 personas, aproximadamente.

La enfermedad de Fabry es una enfermedad genética hereditaria del grupo de trastornos por depósito lisosómico, que afecta a muchos órganos y partes del cuerpo, ya que es debida a la acumulación de un lípido en los lisosomas de las células, con la consecuente alteración de la sus funciones y posterior muerte celular. Esta acumulación es debida a la falta de una enzima, el α-galactosidasa A (GLA). Los síntomas son muchos: dolores en las extremidades, manchas en la piel, problemas con el sudor, vista frontal borrosa, problemas gastrointestinales, pérdidas de oído, etc. A largo plazo, puede causar fallo renal y problemas en el corazón y en el sistema nervioso central.

Los pacientes pueden llevar una vida normal con el tratamiento actual, llamado "terapia de sustitución de la enzima", en el que se administra GLA los pacientes. Sin embargo, este tratamiento presenta algunas desventajas, como la alta inestabilidad e inmunogenicidad, o la poca eficacia de esta molécula para cruzar las paredes celulares. El desarrollo de nuevos tratamientos para esta enfermedad, así como otras enfermedades minoritarias, se han convertido en un reto prioritario dentro del programa europeo H2020.

Smart-4-Fabry, acrónimo de "Smart functional GLA-nanoformulation for Fabry disease", ha nacido con la idea de obtener una nueva nanoformulació de GLA, que mejorará la eficacia y la tolerancia de los tratamientos existentes. El proyecto avanzará desde las pruebas de concepto en el laboratorio, hasta la fase preclínica regulatoria. El objetivo final es conseguir reducir los costes de tratamiento y mejorar la calidad de vida de los pacientes de la enfermedad de Fabry.

El proyecto, de 4 años de duración y financiado con 5,8 M € por la Comisión Europea dentro del programa H2020, incluye la participación de catorce socios de cinco países diferentes dentro del ámbito académico e industrial.

Además de los tres grupos del CIBER-BBN (el grupo NANOMOL del ICMAB-CSIC, acreditado con el sello TECNIO de ACCIÓ, el grupo de Direccionamiento y Liberación Farmacológico del VHIR y el grupo de nanotecnología del IBB-UAB), el concorcio está formado por: la spin off Nanomol Technologies, la Unidad de Química Combinatoria en el Parque Científico de Barcelona (UQC-PCB), la Aarhus University (Dinamarca), el Technion Israel Institute of Technology (Israel), el Joanneum Research (Austria), el Biopraxis Research AIE (España),  BioNanoNet (Austria), Drug Development and Regulation SL (España), el grupo Covance Laboratories LTD (UK) y Leanbio SL (España).

Más información: Página web del proyecto